Биотехнологическая компания Passage Bio приготовилась к IPO

В понедельник 3 февраля Passage Bio, биотехнологическая компания на ранней стадии разработки лечения моногенных расстройств ЦНС, подала заявку в SEC, чтобы привлечь до $ 125 млн. в ходе своего первичного публичного предложения.

Компания из Филадельфии, штат Пенсильвания, была основана в 2017 году. Она планирует разместить свои акции на Nasdaq под символом PASG. Passage Bio подала конфиденциальную заявку 6 декабря 2019 года. J.P. Morgan, Goldman Sachs, Cowen и Chardan Capital Markets являются совместными букраннерами сделки.

О компании. В текущем году Passage планирует начать первое клиническое испытание, еще два запланированы на 2021 год. Продукт PBGM01 от Passage предназначен для пациентов с дет-ским ганглиозидозом, заболеванием, которое вызывает прогрес-сирующее разрушение нейронов головного и спинного мозга. Компания намерена запросить у FDA разрешение на проведение испытаний на людях в первом полугодии 2020 года, во втором начнется испытание фазы 1/2. Passage проводит совместные исследования с Университетом Пенсильвании. По состоянию на 31 декабря компания привлекла $225,5 млн в виде инвестиций. На ее балансе $158,9 млн. Крупнейшие акционеры Passage – OrbiMed (19,6%), Versant Ventures (14,8%) и Frazier Life Sciences (13,9%).

Потенциальный рынок в $128,9 млрд. По данным Grand View Research, к 2025 году мировой рынок терапии патологий централь-ной нервной системы достигнет $128,9 млрд. Наибольшая доля этого рынка в 2016 году была у препаратов от психических заболеваний. Ожидается, что статус-кво на этом рынке сохранится благо-даря росту количества разработок для лечения наиболее распро-страненных психических заболеваний. Самым быстрорастущим на рынке терапии центральной нервной системы станет онкологический сегмент. Высокий спрос на эффективное лечение и большое количество препаратов на поздних этапах клинических испытаний являются факторами, которые будут способствовать развитию данной инду-стрии.

Passage BIO специализируется на разработке препаратов от редких моногенных заболеваний центральной нервной системы. Первым лекарством, получившим в 2018 году одобрение от FDA для коммерческого использования, стал препарат Luxturna для лечения потери зрения. После разработчик был приобретен за $4,3 млрд.
В текущем году Passage планирует начать свое первое клиническое испытание, еще два запланированы на 2021 год. Продукт PBGM01 от Passage предназначен для пациентов с детским ганглиозидозом. Компа-ния намерена запросить у FDA разрешение на проведение испытаний на людях в первом полугодии текущего года, во втором начнется испытание фазы 1/2. Passage проводит совместные исследования с Университетом Пенсильвании.
На 31 декабря компания привлекла $225,5 млн в виде инвестиций. На ее балансе $158,9 млн. Крупнейшие акционеры Passage – OrbiMed (19,6%), Versant Ventures (14,8%) и Frazier Life Sciences (13,9%).
Разработки компании. На текущий момент компания развивает шесть программ, три находятся на стадии отбора кандидатов.

PBGM01 для лечения GM1 — запатентованный капсид (внешняя оболочка вируса, состоящая из белков) AAVhu68, который доставляется в мозг и периферические ткани функционального гена GLB1 (бета-галак-тозидазу) для лечения нарушения метаболизма и накопления субстратов в нервных клетках центральной и периферической нервной системы. В настоящее время не существует одобренных методик лечения GM1. Ком-пания уже добилась значимых результатов и планирует провести клинические испытания во втором полугодии 2020 года.
PBFT02 для лечения FTD-GRN – это капсид AAV1 для доставки в мозг функционального гранулина (GRN), гена, кодирующего програнулин, для лечения лобно-височной дегенерации, вызванной дефицитом програну-лина (FTD-GRN). В настоящее время не существует одобренных методик лечения лобно-височной дегенерации. Клинические испытания этой программы запланированы на первую половину 2021 года.
PBKR03 для лечения болезни Краббе В данном препарате используется запатентованный капсид AAVhu68, который доставляется в мозг и периферические ткани функционального гена GALC. Болезнь Краббе проявляется выраженным нарушением функционирования нервной си-стемы. В настоящее время нет одобренной методики лечения данной патологии. Клинические испытания PBKR03 должны пройти в первой по-ловине 2021 года.

Три программы Passage находятся на стадии отбора кандидатов.
• PBML04 предназначена для лечения метахроматической лейкодистрофии — наследственного нарушения обмена веществ, вызывающего прогрессирующий паралич, слабоумие и леталь-ный исход у пациентов в возрасте 10 лет.
• PBML05 направлена на терапию бокового амиотрофического склероза — одного из самых распространенных заболеваний мотонейронов.
• PBCM06 создана для лечения болезни Шарко-Мари-Тута, наследственной патологии, приводящей к атрофии мышц го-лени.

Потенциальный рынок в $128,9 млрд. По данным Grand View Research, к 2025 году мировой рынок терапии патологий централь-ной нервной системы достигнет $128,9 млрд. Наибольшая доля этого рынка в 2016 году была у препаратов от психических заболеваний. Ожидается, что статус-кво на этом рынке сохранится благодаря росту количества разработок для лечения наиболее распространенных психических заболеваний. Самым быстрорастущим на рынке тера-пии центральной нервной системы станет онкологический сегмент. Высокий спрос на эффективное лечение и большое количество пре-паратов на поздних этапах клинических испытаний являются факто-рами, которые будут способствовать развитию данной индустрии.