Биотехнологическая компания Passage Bio приготовилась к IPO

В понедельник 3 февраля Passage Bio, биотехнологическая компания на ранней стадии разработки лечения моногенных расстройств ЦНС, подала заявку в SEC, чтобы привлечь до $ 125 млн. в ходе своего первичного публичного предложения.

Компания из Филадельфии, штат Пенсильвания, была основана в 2017 году. Она планирует разместить свои акции на Nasdaq под символом PASG. Passage Bio подала конфиденциальную заявку 6 декабря 2019 года. J.P. Morgan, Goldman Sachs, Cowen и Chardan Capital Markets являются совместными букраннерами сделки.

О компании. В текущем году Passage планирует начать первое клиническое испытание, еще два запланированы на 2021 год. Продукт PBGM01 от Passage предназначен для пациентов с дет-ским ганглиозидозом, заболеванием, которое вызывает прогрессирующее разрушение нейронов головного и спинного мозга. Компания намерена запросить у FDA разрешение на проведение испытаний на людях в первом полугодии 2020 года, во втором начнется испытание фазы 1/2. Passage проводит совместные исследования с Университетом Пенсильвании. По состоянию на 31 декабря компания привлекла $225,5 млн в виде инвестиций. На ее балансе $158,9 млн. Крупнейшие акционеры Passage – OrbiMed (19,6%), Versant Ventures (14,8%) и Frazier Life Sciences (13,9%).

Потенциальный рынок в $128,9 млрд. По данным Grand View Research, к 2025 году мировой рынок терапии патологий централь-ной нервной системы достигнет $128,9 млрд. Наибольшая доля этого рынка в 2016 году была у препаратов от психических заболеваний. Ожидается, что статус-кво на этом рынке сохранится благо-даря росту количества разработок для лечения наиболее распространенных психических заболеваний. Самым быстрорастущим на рынке терапии центральной нервной системы станет онкологический сегмент. Высокий спрос на эффективное лечение и большое количество препаратов на поздних этапах клинических испытаний являются факторами, которые будут способствовать развитию данной индустрии.

Passage BIO специализируется на разработке препаратов от редких моногенных заболеваний центральной нервной системы. Первым лекарством, получившим в 2018 году одобрение от FDA для коммерческого использования, стал препарат Luxturna для лечения потери зрения. После разработчик был приобретен за $4,3 млрд.
В текущем году Passage планирует начать свое первое клиническое испытание, еще два запланированы на 2021 год. Продукт PBGM01 от Passage предназначен для пациентов с детским ганглиозидозом. Компа-ния намерена запросить у FDA разрешение на проведение испытаний на людях в первом полугодии текущего года, во втором начнется испытание фазы 1/2. Passage проводит совместные исследования с Университетом Пенсильвании.
На 31 декабря компания привлекла $225,5 млн в виде инвестиций. На ее балансе $158,9 млн. Крупнейшие акционеры Passage – OrbiMed (19,6%), Versant Ventures (14,8%) и Frazier Life Sciences (13,9%).
Разработки компании. На текущий момент компания развивает шесть программ, три находятся на стадии отбора кандидатов.

PBGM01 для лечения GM1 — запатентованный капсид (внешняя оболочка вируса, состоящая из белков) AAVhu68, который доставляется в мозг и периферические ткани функционального гена GLB1 (бета-галак-тозидазу) для лечения нарушения метаболизма и накопления субстратов в нервных клетках центральной и периферической нервной системы. В настоящее время не существует одобренных методик лечения GM1. Компания уже добилась значимых результатов и планирует провести клинические испытания во втором полугодии 2020 года.
PBFT02 для лечения FTD-GRN – это капсид AAV1 для доставки в мозг функционального гранулина (GRN), гена, кодирующего програнулин, для лечения лобно-височной дегенерации, вызванной дефицитом програнулина (FTD-GRN). В настоящее время не существует одобренных методик лечения лобно-височной дегенерации. Клинические испытания этой программы запланированы на первую половину 2021 года.
PBKR03 для лечения болезни Краббе В данном препарате используется запатентованный капсид AAVhu68, который доставляется в мозг и периферические ткани функционального гена GALC. Болезнь Краббе проявляется выраженным нарушением функционирования нервной системы. В настоящее время нет одобренной методики лечения данной патологии. Клинические испытания PBKR03 должны пройти в первой половине 2021 года.

Три программы Passage находятся на стадии отбора кандидатов.
• PBML04 предназначена для лечения метахроматической лейкодистрофии — наследственного нарушения обмена веществ, вызывающего прогрессирующий паралич, слабоумие и леталь-ный исход у пациентов в возрасте 10 лет.
• PBML05 направлена на терапию бокового амиотрофического склероза — одного из самых распространенных заболеваний мотонейронов.
• PBCM06 создана для лечения болезни Шарко-Мари-Тута, наследственной патологии, приводящей к атрофии мышц го-лени.

Потенциальный рынок в $128,9 млрд. По данным Grand View Research, к 2025 году мировой рынок терапии патологий централь-ной нервной системы достигнет $128,9 млрд. Наибольшая доля этого рынка в 2016 году была у препаратов от психических заболеваний. Ожидается, что статус-кво на этом рынке сохранится благодаря росту количества разработок для лечения наиболее распространенных психических заболеваний. Самым быстрорастущим на рынке терапии центральной нервной системы станет онкологический сегмент. Высокий спрос на эффективное лечение и большое количество препаратов на поздних этапах клинических испытаний являются факто-рами, которые будут способствовать развитию данной индустрии.