Генетика
February 21

Доброкачественный рецидивирующий внутрипеченочный холестаз

Автор: Кокина Ксения Юрьевна к.м.н., старший научный сотрудник и врач гепатолог отделения хирургии и трансплантации печени МОНИКИ им. М.Ф. Владимирского

Доброкачественный рецидивирующий внутрипеченочный холестаз (ДРВХ) входит в группу генетически гетерогенных аутосомно-рецессивных холестатических заболеваний, обусловленных дефектами гепатобилиарных транспортеров.

К ним относятся:

  • ДРВХ тип 1 и 2,
  • прогрессирующий семейный внутрипеченочный холестаз (ПСВХ) 12 типов,
  • внутрипеченочный холестаз беременных (ВХБ)

и другие редкие заболевания.

Наследственная предрасположенность также играет важную роль в развитии лекарственно-индуцированного внутрипеченочного холестаза [1].

Распространенность заболевания составляет менее 1/50 000–1/100 000.

Характерными особенностями заболевания являются повторяющиеся эпизоды холестаза, протекающие с выраженной гипербилирубинемией и кожным зудом, которые самостоятельно разрешаются без развития прогрессирующего заболевания печени.

! У четверти пациентов с ДРВХ может отсутствовать кожный зуд.

Другие частые симптомы:

  • общая слабость
  • тошнота, рвота
  • стеаторея
  • снижение аппетита
  • потеря веса
  • при затяжном течении может наблюдаться коагулопатия и геморрагические осложнения в связи с мальабсорбцией витамина К

Редкие симптомы:

  • лихорадка
  • артралгии
  • головные боли
  • крапивница
  • дерматография на фоне эритематозной сыпи

В лабораторных анализах сыворотки крови отмечается значительное повышение уровня общего билирубина и желчных кислот.

Важной отличительной особенностью ДРВХ и других форм семейного внутрипеченочного холестаза является уровень ГГТ, который остается нормальным или минимально повышен [2,3].

Приступы могут сохраняться от нескольких месяцев до 2 лет и самостоятельно разрешаются без развития фиброза или печеночно-клеточной недостаточности. Если для ПСВХ типичным является манифестация в младенчестве или раннем детстве с прогрессированием до терминального заболевания печени во второй декаде жизни, то средний возраст первого эпизода при ДРВХ составляет 14 лет. Однако диапазон дебюта заболевания может варьировать от 3 месяцев до 48 лет [4].

Основными триггерами эпизодов холестаза являются [5]:

  • 54,3% – инфекционные заболевания (преимущественно вирусные),
  • 30% – беременность или применение КОК,
  • 10% – лекарственные препараты (тетрациклин, ацетаминофен, амоксициллин-клавулановая кислота, цефуроксим, эритромицин, сульфаниламиды и вакцинация)
  • 5,7% –- другие причины (в том числе, вакцинация и гипертиреоидизм).

В 40% наблюдений провоцирующий фактор определить не удается.

Генетические исследования выявили связь заболевания с патогенными вариантами генов:

  • ATP8B1 - ДРВХ 1-го типа
  • ABCB11 – ДРВХ 2-го типа

Таблица 1. Характерные особенности наиболее изученных подтипов семейного внутрипеченочного холестаза [6,7,8]

Методы лечения:

Поскольку эпизоды ДРВХ разрешаются самопроизвольно, лечение направлено на устранение симптомов и профилактику осложнений. В настоящее время нет специфического лечения, которое могло бы полностью предотвратить развитие атак.

При мальабсорбции со значительной потерей веса основными методами коррекции являются: диета с низким содержанием жиров (< 20 г/сутки), добавление к пище короткоцепочечных жирных кислот и высокие дозы жирорастворимых витаминов [9].

При коагулопатии (МНО > 2,5), возможно парентеральное применение препаратов витамина К [9].

Для коррекции кожного зуда назначение урсодезоксихолевой кислоты (УДХК), холестирамина, антагонистов опиоидных рецепторов малоэффективно [10]. В литературе описано значительное уменьшение кожного зуда и сокращение длительности эпизодов холестаза ДРВХ при применении рифампицина. Начальная доза составляет 150 мг в сутки, при отсутствии эффекта и хорошей переносимости доза может быть увеличена до максимальной – 600 мг в день. Однако у 12% пациентов после двух-трех месяцев терапии был зарегистрирован лекарственный гепатит с синдромом печеночно-клеточной недостаточности [11–13].

В случае неэффективности терапевтических методов возможно применение экстракорпоральных методов детоксикации – плазмафереза или альбумин опосредованного метода гемодиафильтрации (MARS) [3, 14].

Также для сокращения эпизодов холестаза эффективно проведение временного эндоскоипического назобилиарного дренирования с целью исключения избытка желчных кислот из цикла энтерогепатической циркуляции. Сообщается о разрешении приступов холестаза в течение нескольких дней после назобилиарного дренирования у пациентов с ДРВХ [15].

Проведение трансплантации печени при ДРВХ не рекомендуется вследствие отсутствия прогрессирующих форм заболевания печени. Однако в литературе описан случай трансплантации печени у пациента с ДРВХ в связи с персистирующим кожным зудом, который требовал проведения сеансов плазмафереза на протяжении 4-х лет [16].

Рисунок 1 Алгоритмы лечения кожного зуда при генетических холестатических заболеваниях (EASL ClinicalPractice Guidelines on genetic cholestatic liver diseases, 2024) [17]

Литературные источники:

1. Sticova E, Jirsa M, Pawłowska J. New Insights in Genetic Cholestasis: From Molecular Mechanisms to Clinical Implications. Can J Gastroenterol Hepatol. 2018;26;2018:2313675. PMID: 30148122 https://doi.org/10.1155/2018/2313675

2. Luketic VA, Shiffman ML. Benign recurrent intrahepatic cholestasis. Clin Liver Dis. 1999;3(3):509-28, VIII. PMID: 11291237 https://doi.org/10.1016/s1089-3261(05)70083-0

3. Folvik G, Hilde O, Helge GO. Benign recurrent intrahepatic cholestasis: review and long-term follow-up of five cases. Scand J Gastroenterol. 2012;47(4):482-8. PMID: 22229830 https://doi.org/10.3109/00365521.2011.650191

4. Halawi A, Ibrahim N, Bitar R. Triggers of benign recurrent intrahepatic cholestasis and its pathophysiology: a review of literature. Acta Gastroenterol Belg. 2021;84(3):477-486. PMID: 34599573 https://doi.org/10.51821/84.3.013

5. Strubbe B, Geerts A, Van Vlierberghe H, Colle I. Progressive familial intrahepatic cholestasis and benign recurrent intrahepatic cholestasis: a review. Acta Gastroenterol Belg. 2012;75(4):405-410. PMID: 23402083

6. Davit-Spraul A, Gonzales E, Baussan C, Jacquemin E. Progressive familial intrahepatic cholestasis. Orphanet J Rare Dis. 2009;4:1. PMID: 19133130 https://doi.org/10.1186/1750-1172-4-1

7. van der Woerd WL, van Mil SW, Stapelbroek JM, Klomp LW, van de Graaf SF, Houwen RH. Familial cholestasis: progressive familial intrahepatic cholestasis, benign recurrent intrahepatic cholestasis and intrahepatic cholestasis of pregnancy. Best Pract Res Clin Gastroenterol. 2010;24(5):541-553. PMID: 20955958 https://doi.org/10.1016/j.bpg.2010.07.010

8. Dietrich CG, Geier A. Effect of drug transporter pharmacogenetics on cholestasis. Expert Opin Drug Metab Toxicol. 2014;10(11):1533-1551. PMID: 25260651 https://doi.org/10.1517/17425255.2014.963553

9. European Association for the Study of the Liver. EASL Clinical Practice Guidelines: management of cholestatic liver diseases. J Hepatol. 2009;51(2):237-267. PMID: 19501929 https://doi.org/10.1016/j.jhep.2009.04.009

10. Suzuki H, Arinaga-Hino T, Sano T, Mihara Y, Kusano H, Mizuochi T, et al. Case report: a rare case of benign recurrent intrahepatic cholestasis-type 1 with a novel heterozygous pathogenic variant of ATP8B1. Front Med (Lausanne). 2022;9:891659. PMID: 35572954 https://doi.org/10.3389/fmed.2022.891659

11. Prince MI, Burt AD, Jones DE. Hepatitis and liver dysfunction with rifampicin therapy for pruritus in primary biliary cirrhosis. Gut. 2002;50(3):436-439. PMID: 11839728 https://doi.org/10.1136/gut.50.3.436

12. Helgadottir H, Folvik G, Vesterhus M. Improvement of cholestatic episodes in patients with benign recurrent intrahepatic cholestasis (BRIC) treated with rifampicin. A long-term follow-up. Scand J Gastroenterol. 2023;58(5):512-520. PMID: 36369734 https://doi.org/10.1080/00365521.2022.2143725

13. Kumagi T, Heathcote EJ. Successfully treated intractable pruritus with rifampin in a case of benign recurrent intrahepatic cholestasis. Clin J Gastroenterol. 2008;1(4):160-163. PMID: 26193696 https://doi.org/10.1007/s12328-008-0027-y

14. Schoeneich K, Frimmel S, Koball S. Successful treatment of a patient with benign recurrent intrahepatic cholestasis type 1 with albumin dialysis. Artif Organs. 2020;44(3):341-342. PMID: 31642075 https://doi.org/10.1111/aor.13572

15. Choudhury A, Kulkarni AV, Sahoo B, Bihari C. Endoscopic nasobiliary drainage: an effective treatment option for benign recurrent intrahepatic cholestasis (BRIC). BMJ Case Rep. 2017;2017:bcr2016218874. PMID: 28476903 https://doi.org/10.1136/bcr-2016-218874

16. Mezey E, Burns C, Burdick JF, Braine HG. A case of severe benign intrahepatic cholestasis treated with liver transplantation. Am J Gastroenterol. 2002;97(2):475-477. PMID: 11866291 https://doi.org/10.1111/j.1572-0241.2002.05458.x

17. EASL Clinical Practice Guidelines on genetic cholestatic liver diseases. J Hepatol. 2024 Aug;81(2):303-325. doi: 10.1016/j.jhep.2024.04.006.