Самые ожидаемые клинические испытания 2025 года
Журнал Nature Medicine пообщался с 11 авторитетными учеными из разных областей медицины и попросил их назвать самое ожидаемое клиническое испытание (КИ) в наступающем году. Пока все научные журналы и популяризаторы науки оглядываются на прошедший год (мы тоже пересказали итоги года от журнала Science), давайте посмотрим, что медицинское сообщество ждет от года наступающего. По такому случаю расширим фокус нашего внимания за пределы психиатрии и нейробиологии.
Психиатрия
1. Каннабидиол для предотвращения психоза
Перспектива использования каннабиса - одна из самых горячих тем современной психиатрии. В то время как содержащийся в нем ТГК вызывает психотропные эффекты, второй основной компонент, каннабидиол, уже одобрен для лечения тяжелой эпилепсии и выглядит многообещающим средством терапии психических расстройств, прежде всего ПТСР. Собственная эндоканнабиноидная система мозга в последние годы получает все больше внимания ученых и финансирования (интересующимся рекомендую читать Matthew Hill в твиттере или bluesky). Новое КИ 3 фазы STEP планирует рекрутировать 1000 людей с психозом и с помощью различных биомаркеров крови и методов нейровизуализации лучше понять, как каннабидиол действует при психозе, и как предсказать его эффективность. Участников поделят на три группы - с риском, но без истории психозов; с недавно начавшимися психозами; с фармакорезистентными психозами.
2. Мобильное приложение для ментального здоровья
Подростковое насилие в Африке сильно подрывает их ментальное здоровье. Мобильное приложение будет следить за психологическим состоянием по оценкам самих подростков и их родителей. Версия для подростков поможет им следить за своим состоянием и поддерживать связи с ровесниками. Версия для родителей поможет освоить стратегии поддержания ментального здоровья и лучшего родительства. Авторы полагают, что одна из ведущих причин насилия - недостаток самоуверенности и умения решать проблемы. Подростки смогут сами видеть данные, собранные приложением и обращать больше внимания на свои сложности в общении, а родители выстроят более открытое общение со своими детьми.
3. Обучающие игры для детей с аутизмом
Детям с расстройствами аутистического спектра сложно строить социальные связи, но при раннем вмешательстве симптоматику можно значительно улучшить. Для этого ученые создали мобильную игру, направленную на усиление зрительного контакта, мотивации и внимания, и снижения тревоги и ограниченности и сфокусированности интересов. Игра стимулирует социальную синхронизацию между ребенком с РАС и его опекуном, снижает родительский стресс и аутистические симптомы у детей, упрощая их социальную интеграцию. Встроенный ИИ улавливает аутистические симптомы, оценивает прогресс и подстраивается под конкретного ребенка для усиления контакта. Теперь создатели набирают 1000 детей 2-8 лет для формальной оценки эффективности приложения.
Питание и климат
4. Персонализированное питание
Даже самые крупные КИ диет оценивают их эффект на достаточно гомогенной выборке испытуемых, а потом превращают их выводы в национальные руководства. Проект "Питание для персонализированного здоровья" направлен на изучение факторов, из-за которых одно и то же питание может иметь совершенно разные эффекты на разных людей. 8000 участников с разными диагнозами и приемом лекарств составят максимально демографически разнородную выборку, в которой будут изучать генетику, рацион питания, микробиом, образ жизни и медицинский анамнез. По этим данным попытаются предсказать эффекты трех пищевых паттернов в течение 2 недель.
5. Охлаждаемые крыши от влияния жары на здоровье
Крыши с сильным отражающим покрытием снижают температуру в доме, они очень эффективные и достаточно дешевые. Двухлетнее испытание с участием 600 домов только что закончилось в Буркина-Фасо. Ученые измеряли частоту сердечных сокращений и артериальное давление, температуру тела, уровень глюкозы, обезвоживание и стресс. Так же оценивали ментальное здоровье, качество сна и даже гендерное насилие.
6. Домашнее садоводство в борьбе с недоеданием
Помимо прямого влияния на здоровье климатические изменения сильно вредят сельскому хозяйству и, как следствие, пищевой безопасности. Проект ALIMUS стимулирует домашнее садоводство в сочетании с пищевыми и медицинскими консультациями для усиления разнообразия рациона. Садоводство организовали совместно эксперты и местные жители, без использования искусственных удобрений и пестицидов - 300 экспериментальных хозяйств и 300 контрольных. Качество питания будут оценивать по росту детей.
Онкология
7. Радиофармацевтика для рака предстательной железы
Идея использовать радиоактивный лютеций-177 для лечения рака предстательной железы появилась 15 лет назад, но прогресс начался, только когда Novartis купил Endocyte, специализирующийся на радиолигандах. FDA уже разрешило использование этого метода для лечения некоторых форм рака предстательной железы, но сейчас только для пациентов, резистентных к химиотерапии. Авторы надеются, что удачное КИ позволит использовать этот метод в первом эшелоне, не дожидаясь отрицательных результатов химиотерапии.
8. Чат-бот для скрининга рака шейки матки
Франция запустила программу самоскрининга вируса папилломы человека (ВПЧ) среди женщин 30-65 лет, но лишь 20% населения приняли участие. Тогда ученые разработали вебсайт, призывающих женщин, особенно из наименее социоэкономических групп, пройти самостоятельное тестирование дома. Чат-бот, владеющий несколькими языками, позволяет женщинам оценить их знания вопроса, определить их потребности с медицинскими работниками и собрать собирать обратную связь о работе сайта. Работа чат-бота была оптимизирована и в следующем году КИ оценит его эффективность в скрининге ВПЧ и рака шейки матки.
9. Персонализированный скрининг рака молочной железы
Сейчас массовый скрининг рака молочной железы в основном затрагивает женщин после 50 лет, но этот подход снизил смертность всего на 20%, в то время как многие женщины из групп риска (из-за генетики, гормонального фона, стиля жизни), не попадают в поле зрения. Оценка индивидуального риска позволит женщинам более эффективно проходить регулярный скрининг, в то время как лишние ресурсы не будут тратиться на женщин вне группы риска. В крупнейшем исследовании с участием 53 тысяч женщин в 6 странах опытная группа будет проходить генетическое тестирование, и частота положительных диагнозов будет сравниваться между группами спустя 2 и 4 года. Если этот подход покажет свою эффективность, то генетическое тестирование рака молочной железы будет становиться все более рутинным методом скрининга.
Генная терапия
10. Генная терапия серповидноклеточной анемии
Генная терапия уже применяется для некоторых болезней, но СКА будет первой болезнью, терапия которой нацелена на гематопоэтические (т.е. дающие начало всем клеткам крови) стволовые клетки. Первое КИ такого подхода планирует забор стволовыз клеток и их генетическое редактирование в лаборатории - в ген гемоглобина сносятся мутации, наблюдаемые при наследственном сохранении плодного гемоглобина (он крепче связывает кислород). Такой подход должен увеличить уровень плодного гемоглобина и улучшить симптомы.
11. Генная терапия прионных болезней
Прионные болезни вызываются особыми белками-прионами с инфекционными свойствами - они нарушают нормальную структуру собственных белков организма, из-за чего они тоже приобретают такие инфекционные свойства, а свои физиологические функции больше не выполняют. Хотя прионные заболевания очень редки, они убивают 1 на 6000 человек. Новый препарат, который будут испытывать, это антисмысловой олигонуклеотид - он связывается с целевой мРНК соответствующего белка и блокирует передачу информации с ДНК на белок. В данном случае блокируется синтез конкретного прионного белка.
Как видите, спектр направлений и заболеваний очень широк, будем болеть за успехи клинических испытаний, может быть про какие-то расскажу в канале.