Как инвестировать в биотех ч.2

Управление по контролю за качеством продуктов питания и лекарственных средств в США.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) играет важную роль в обеспечении безопасности продуктов питания, лекарственных препаратов и других товаров, связанных со здравоохранением.

Инвесторы ожидают решения FDA о возможном одобрении нового препарата, которое может определить будущее компании.

FDA было основано в 1906 году и изначально называлось Бюро химии. Сегодня его задачи включают обеспечение безопасности продуктов питания, табачных изделий, пищевых добавок, лекарств, вакцин и медицинских устройств. Управление также контролирует качество ветеринарных препаратов.

FDA имеет представительства в каждом штате, 13 собственных лабораторий и более 20 тысяч сотрудников. Его цель — способствовать развитию общественного здравоохранения и инновациям, делая медицинские продукты более эффективными, безопасными и доступными. Управление также помогает населению получать точную и научно обоснованную информацию. В FDA работают как известные учёные, так и бывшие сотрудники фармацевтических компаний.

Штаб-квартира FDA находится в штате Мэриленд.

В развитых странах процесс вывода нового лекарства на рынок обычно занимает много времени и требует значительных усилий от разработчиков.

После того как была найдена подходящая молекула или разработан метод лечения, начинаются длительные и дорогостоящие исследования, направленные на проверку эффективности и, что самое важное, безопасности продукта.

Такой длительный путь нового препарата на рынок является характерной особенностью компаний в этой отрасли. Он часто сопровождается неожиданными поворотами и внезапными препятствиями, что делает оценку долгосрочных рисков крайне сложной задачей. Однако понимание того, как лекарства проходят путь от лаборатории до аптечных полок, помогает инвесторам предвидеть возможные проблемы.

В США процесс создания нового лекарства включает в себя несколько этапов.

Этап 1

Учеными или с помощью специализированных компаний спонсор разработки ищет действующее вещество, способное воздействовать на фармакологические мишени. Обычно фармацевтические компании имеют библиотеку кандидатов и задача состоит в теоретическом анализе эффективности.

Этап 2

После утверждения кандидата компания начинает доклинические исследования на клетках или лабораторных животных для оценки эффективной дозировки и токсичности.

Этап 3

После успешных испытаний компания подает в FDA заявку IND на новый препарат с результатами предыдущих тестов и нормативной документацией.

Этап 4

Если КИ не подвергают риску жизнь и здоровье пациентов, ведомство разрешает первую фазу с участием менее сотни человек для определения доз и безопасности. Длительность фазы — несколько месяцев.

Этап 5

Во второй фазе КИ с участием нескольких сотен пациентов оценивается эффективность и собираются данные о побочных эффектах. Длительность фазы — от нескольких месяцев до двух лет.

Этап 6

При удовлетворительных результатах третьей фазы КИ с участием сотен или тысяч пациентов определяется эффективность и собираются данные о нежелательных явлениях. Длительность фазы — до четырех лет.

Этап 7

После встречи с чиновниками здравоохранения и подачи заявки NDA на новое лекарство FDA принимает решение в течение двух месяцев, а рассмотрение заявки занимает от шести до десяти месяцев.

Этап 8

После одобрения регулятор уведомляет компанию о дате PDUFA-date, с которой препарат можно продавать.

Этап 9

Четвертая фаза КИ собирает информацию о побочных эффектах одобренного препарата.

Запуск нового лекарства занимает от 6 до 15 лет и стоит от $800 млн до $1,5 млрд, причем расходы растут. Риски сравнимы с открытием казино: сперва бизнесмен вкладывает средства в строительство, а затем несет документы на получение лицензии. Однако риск зачастую оправдан.

Специальные статусы исследовательских программ (fast track / breakthrough therapy / accelerated approval / priority review)

FDA стремится к быстрому одобрению прорывных лекарств, соблюдая баланс между скоростью и качеством работы. Для этого ведомство предоставляет особые статусы исследовательским программам:

Fast track (ускоренная процедура)

Упрощает и ускоряет рассмотрение препаратов для лечения серьезных заболеваний и актуальных потребностей.

Breakthrough therapy (прорывная терапия)

Приоритезирует рассмотрение кандидатов, предлагающих существенные преимущества для пациентов с серьезными заболеваниями.

Accelerated approval (ускоренная регистрация)

Используется для лекарств, эффективность которых подтверждается косвенными признаками, например, уменьшение размера опухоли для лечения рака.

Priority review (приоритетное рассмотрение)

Ускоряет одобрение перспективных препаратов, позволяя компании купить статус у FDA за $2,8 млн.

Патент и эксклюзивность

Патент на изобретение выдается на 20 лет, защита активна с момента выдачи. Фармацевтические компании защищают интеллектуальные права, чтобы избежать кражи или создания аналогичных продуктов.

«Эксклюзивность» — маркетинговые права, предоставленные FDA после одобрения для поддержания баланса между новыми лекарствами и их копиями (дженериками). FDA различает патенты и «эксклюзивность». Отсутствие патента означает, что дженерик может выйти на рынок после истечения эксклюзивности FDA, а наличие патента может продлить срок защиты.

Оригинальный и дженерический препараты: различия, примеры

Компания, выпустившая новый оригинальный препарат, стремится вернуть затраты и заработать сверх них. Это возможно при условии рыночной эксклюзивности и патентной защиты. После истечения эксклюзивности и патентной защиты на рынок выходят дженерики с более низкой ценой за упаковку.

Механизм выхода дженериков на рынок

В качестве примера можно привести препарат «Аспирин», разработанный немецкой компанией Bayer, и его аналог «Ацетилсалициловая кислота», производимый российской компанией «Фармстандарт».

Для фармацевтических компаний крайне важно обеспечить патентную защиту своей продукции.

Например, несмотря на улучшение финансовых показателей Halozyme Therapeutics, основным риском для инвесторов является потеря патентной защиты ключевой технологии ENHANZE в Европе в 2024 году и в США в 2027 году. Этот риск сдерживает инвесторов от покупки акций компании, несмотря на её рост.

Понимание процесса одобрения лекарственных препаратов может быть полезно для инвесторов.

Во-первых, стоит понимать, что лишь малая часть разрабатываемых препаратов доходит до рынка. Точнее, лишь небольшая доля от общего числа веществ проходит все этапы отбора.

Во-вторых, по мере приближения к завершению исследований, вероятность их успешного завершения и, соответственно, получения прибыли для инвестора снижается. Оптимальным моментом для открытия позиций будет период между завершением второй стадии исследований и началом третьей.

Лучшее время для вложений в перспективные стартапы в сфере биотехнологий.

В-третьих, компания, терпящая убытки, расходует средства инвесторов. Руководство компании стремится привлечь финансирование по выгодной цене, проводя дополнительную эмиссию акций, когда инвесторы наиболее оптимистично настроены. Часто такие эмиссии происходят после позитивных новостей о продуктовом портфеле компании.