Сау бол, балақай!
Биотехнологиядағы революция педиатрия дамуына қалай әсер етеді
Соңғы 50 жылда БДҰ мәлеметтері бойынша 14 негізгі вакцина (мысалы, полиомиелит, қызылша және дифтерия) балалар өлімін 40%-ға қысқартты. Аурудың алдын алу — денсаулық сақтауға шығыны жоғары елдердің басымдығы. АҚШ Ауруларды бақылау және алдын алу орталықтарының (CDC) бағалауынша, 1994-2023 жылдар аралығында балаларды вакциналау бағдарламасы АҚШ-қа $540 млрд. үнемдеуге мүмкіндік берді.
Неғұрлым кең таралған жұқпалы аурулардың алдын алу құралдарын әзiрлеушiлер препараттардың тиiмдiлiгiн арттыруға бағытталған. Бұл сектордағы инвесторлар үшін Moderna (MRNA) оның мРНК-платформасымен қызығушылық тудырады.
Медицинаның дамуымен бұрын алдын алуға келмейтін ауруларға қарсы вакциналар да пайда болуда. 2023 жылдан бастап әйелдерге жүктіліктің соңғы кезеңдерінде Pfizer (PFE) ABRYSVO препаратын егеді: ол жаңа туған нәрестелерде респираторлық-синцитиалды вирус (RSV) тудыратын төменгі тыныс алу жолдарының ауруларын болдырмайды. Бұл АҚШ-та бес жасқа дейінгі балаларды ауруханаға жатқызудың басты себебі.
AstraZeneca штаттар нарығына BEYFORTUS (nirsevimab) моноклоналды антиденелерін шығарды, олар вирустармен байланысады және оларды зарарсыздандырады, екі жасқа дейінгі пациенттерді RSV-дан уақытша қорғауды қамтамасыз етеді.
Күрделілігі жоғары міндеттер
Ұлттық онкология институты 2024 жылы АҚШ-та 10 жасқа дейінгі 14 мыңға жуық пациентте жаңа ісіктер анықталатынын болжап отыр. Олар үшін терапияны әзірлеу аурудың қарқынды дамуымен күрделенеді. Бірақ биотехнологиялар дамып, жетілуде: бес жылдық өмір сүру деңгейімен, жіті лимфобластты лейкозбен ауыратын пациенттердің ең көп таралған балалар онкологиялық аурулары АҚШ-та 1975 жылы 57% -дан 2014-2020 жылдары орта есеппен 92% -ға дейін өсті.
Қатерлі ісікке қарсы күресті жаңа деңгейге шығару үшін сау жасушаларға келтірілген зиянды азайту кезінде ісіктердегі қатаң белгіленген биологиялық «мақсаттарға» әсер ететін таргеттік терапия қолданылады. Day One Biopharmaceuticals (DAWN) -тен OJEMDA (tovorafenib) және Novartis-тен dabrafenib + trametinib комбинациясы кейбір балаларда глиоманы (мидың кең таралған ісігін) емдеу үшін ұсынылады. Тағы бір маңызды бағыт — иммунотерапия, ол организмге ісік жасушаларын тануға көмектеседі. Novartis-тен KYMRIAH (tisagenlecleucel) препараты лейкозбен ауыратын 25 жасқа дейінгі пациенттер үшін жасушалық иммунотерапия (CAR-T) ретінде FDA* мақұлданды, ал Amgen американдық реттегіштің BLINCYTO (blinatumomab) антиденелерінің балаларға иммунотерапия ретінде осы ауруды пайдалануға рұқсатын алды. 2024 жылғы наурызда Pfizer нарыққа BESPONSA (inotuzumab ozogamicin) құралын шығарды, ол ісікке шабуыл жасауға арналған бірнеше құралдарды біріктіреді.
GlobalData мәліметінше, CAR-T терапиясымен 250-ден астам компания жұмыс істейді. Патенттік өтінімдер саны, лицензия алу әлеуеті және әзірлемелер сапасы бойынша көшбасшылардың бірі — Bristol-Myers Squibb (BMS). Gilead Sciences (GILD) жақсы перспективаларға ие: компанияда мақұлданған өнімдер де, оларды коммерциялық өндіруге арналған қуаттар да бар.
Осы уақытқа дейін орфандық ауруларды — ДНК-ның белгілі бір бөлігіндегі сирек қателіктен туындаған, туа біткен ауруларды емдеу мүмкін болмады. Алайда, гендік терапия саласындағы соңғы он жылдағы әзірлемелер тың серпіліс әкелді. Sarepta Therapeutics (SRPT), Novartis (NVS) және Biogen (BIIB) омыртқа бұлшық еттерінің атрофиясы (SMA) және Дюшеннаның миодистрофиясы (DMD) сияқты патологияларға қарсы препараттарды жасады. Біз Sarepta мен Biogen акциялары 12 ай ішінде тиісінше 41% және 22% өседі деп күтеміз.
Табиғаттың қателігін түзете отырып
Биотехнологиялар сегментіне инвестициялаудың неғұрлым қарапайым тәсілі — мамандандырылған биржалық қорлар (ETF). Олардың ішіндегі ең танымалы — SPDR Biotech ETF (XBI). Біздің болжамымызша, бір жыл ішінде 46% -ға, ал оның баламасы — iShares Biotechnology ETF 25% -ға қымбаттауы мүмкін. Бұл құралдардың арасындағы айырмашылық XBI-да салмағы шамамен 150 акцияның арасында біркелкі бөлінген, ал IBB-да (200-ден астам) эмитенттің салмағы оның мөлшеріне байланысты.