Синдром Моральной Атрофии
Спина́льная мы́шечная атрофи́я (СМА; англ. spinal muscular atrophy, SMA) — разнородная группа наследственных заболеваний, протекающих с поражением / потерей двигательных нейронов передних рогов спинного мозга.
Дорогая необходимость
СМА – одно из самых часто встречающихся заболеваний из орфанных (редких), болеет один новорожденный на 6000-10000.
Без необходимого тонуса мышцы постепенно атрофируются. Отсутствие мышц пресса и спины приводит, кроме прочего, к обширным искривлениям позвоночника, а они – к проблемам с дыханием, которые из-за слабых мышц и так есть.
Но по большому счету проблема даже не в самой болезни, а в стоимости ее лечения. Это реально дорогое лекарство. Если лечиться «Спинраза», которая подходит для всех возрастов и и типов СМА без каких-либо ограничений, то:
В первый год необходимо будет сделать 6 инъекций: 3 дозы с 14-ти дневным интервалом, 1 дозу спустя 30 дней и далее – раз в 4 месяца. Впоследствии препарат нужно будет применять постоянно в течение всей жизни каждые 4 месяца.
Одна — разовая — инъекция стоит несколько сот тысяч долларов в год.
А если заболевание выявлено в возрасте до 2-х лет, что вам подойдет и лечение препаратом "Золгенсма", который вводится однократно внутривенно и стоит 2 125 000 долл. США. Такая ценовая политика компании-производителя делает данный препарат самым дорогим лекарственным средством на сегодняшний день.
Понятно, что «сумму в два с лишним миллиона долларов не в состоянии заплатить большинство СМА-семей, поэтому предполагается, что пациенты будут обеспечиваться жизненно важным лечением благодаря государственной поддержке или за счет страховых компаний. Кроме того, производитель «Золгенсмы» предоставляет пятилетнюю рассрочку на оплату генной терапии и дает возможность пациенту не выплачивать оставшуюся сумму, если препарат перестанет действовать.»
Какие ваши варианты?
С 2020 года производитель лекарственного средства Золгенсма запустила глобальную программу управляемого доступа (Managed Access Program – MAP). В рамках этой программы компания в течение 2020 года передала бесплатно до 100 доз препарата Золгенсма по всему миру для пациентов, подходящих под медицинские критерии и условия программы, из тех стран, где Золгенсма все еще не одобрен для применения.
шесть белорусских детей с СМА были включены в глобальную программу доступа AVXS-101, предоставляющую возможность бесплатно воспользоваться лекарственным средством "Золгенсма". Пациенты затем выбираются случайно.
Но может быть, это была не последняя лотерея.
Государственный регистр пациентов с диагнозом СМА не ведется. С 2016 года пациентов подсчитывает фонд «Семьи СМА». За это время удалось собрать информацию о 989 пациентах и 250—300 погибших. Теоретически (исходя из общемировой статистики заболеваемости) больных может быть около 2-3 тыс., считают в фонде.
По подсчетам фонда «Семьи СМА», в 2020 году лечением в России обеспечены лишь 129 больных.
«Препарату для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) "Золгенсма" выдано удостоверение о регистрации в России, соответствующие данные опубликованы в четверг на сайте государственного реестра лекарственных средств Министерства здравоохранения РФ.
"Дата регистрации: 9 декабря 2021 года. Дата окончания действия: 9 декабря 2026 года", – указано в реестре.»
Короче, найдете деньги — лечитесь.
Если вы в Беларуси, то на помощь государства в этом вопросе надеяться м-м-м.... опрометчиво, что ли. Есть факты, когда родители болеющих детей, не дождавшись реакции государства, просто переезжали за рубеж, чтобы иметь возможность приобрести лекарство.
На сегодняшний день для беларусов самый доступный способ. Есть случаи, когда лекарство приобретается в основном за счет спонсоров, есть случаи, когда сбор осуществляют неравнодушные люди.
Невеселый итог
Наше государство называет себя социальным. Хотя в действительности проявляет себя как социальное, если с тебя, как с жителя этого государства, можно что-нибудь поиметь. Если ты работаешь — тебе, так и быть, выплатят больничный (сумма которого, к слову, год от года уменьшается), если ты получил травму на производстве и докажешь этого — возможно, твое лечение будет для тебя хотя бы частично бесплатным.
Но если твое заболевание не признано профессиональным или производственной травмой - ты остаешься один на один с судьбой. Как остаются один на один с судьбой ни в чем не повинные родители ни в чем не повинных детей, вынужденные обивать пороги благотворительных фондов, публиковать в социальных сетях призывы к помощи, терпеть страдания своих детей и скрывать страдания свои. И это все — в 21 веке, в центре Европы.
Проституция. Наркомания. Коррупция. Платная медицина. Есть ли более яркие свидетельства бессилия существующей социальной системы в вопросе организации справедливого общества? Можно ли считать это общество здоровым? Ответьте на эти вопросы себе. И помните: если болезнь не лечить, она будет прогрессировать. А это значит, что само по себе — лучше не станет.