FDA впервые одобрило препарат, подавляющий гены
Техника подавления генов, или РНК-интерференция, позволяет изменять сообщения, передаваемые рибонуклеиновой кислотой (РНК). Такие сигналы отвечают за производство определенных белков. В 2006 году американские ученые Эндрю Файер и Крейг Мелло получили Нобелевскую премию в области физиологии и медицины за работы по изучению РНК-интерференции.
В случае с hATTR РНК дает сигнал к производству мутировавших белков, оказывающих негативное влияние на сердце и нервную систему. Клинические испытания патисирана, одобренного FDA, прошли несколько лет назад — в них приняли участие 225 пациентов с транстиретиновным амилоидозом. У всех участников эксперимента, получивших лекарство, выросла средняя скорость шага, тогда как обычно при повреждении нервной системы движения замедляются.
Скотт Готтлиб
комиссар FDA
«Это решение — часть глобальной волны перемен, которые позволят нам лечить редкие генетические болезни, воздействуя на корень проблемы, а не просто удаляя симптомы. Такие новые технологии, как ингибиторы РНК, меняющие генетические двигатели болезни, обладают потенциалом преобразовать медицину, так что мы сможем противостоять болезням или даже вылечивать их».
Ранее управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов CША разрешило приложению Natural Cycle выйти на рынок. Эта разработка отслеживает температуру и менструальный цикл пользователя, определяя, в какие дни женщина может забеременеть, а в какие дни — нет.